刘见桥：基因编辑技术可解决遗传疾病 2年通过伦理审议（2）

首次有人对正常受精的人类胚胎进行了基因修复

澎湃新闻：你是什么时候开始从事此项研究的？

刘见桥：大概2012年左右我就就开始有这个想法。我在美国做基因工程研究，我本来是医生，12年到13年在美国做博士后研究，当时萌生了这个想法，看到他们在做小鼠的研究，我在想能不能有一天做人类的研究，把人的致病基因修复一下，道理都是一样的，只不过说把一些在动物身上实现的目的和技术，应用到人类身上，能否实现人类优生的目的。

广州医科大学附属第三医院生殖中心主任刘见桥

澎湃新闻：这项研究最大的亮点在哪里？

刘见桥：这是首次有人对正常受精的人类胚胎进行了基因修复，这个胚胎携带致病基因，我们编辑正常受精的、携带有致病基因的胚胎，并且把这个胚胎修复过来了，把携带有致病基因的胚胎修复成正常的胚胎。之前的研究都是异常胚胎，正常受精是一个精子和一个卵子形成一个二倍体胚胎，异常受精的是三倍体胚胎。

澎湃新闻：这项研究成果是意料之中的吗？

刘见桥：基本上是意料之中的。其实从理论上讲，是有这种（编辑成功的）可能性的，是在预料之中的，但是说实话科研不试过也不知道，也很难讲，所以这次是在情理之中但又有些让人惊喜。

澎湃新闻：此项研究的意义如何？

刘见桥：这项研究的意义在于将来某一天，有可能对于携带致病基因的夫妻双方，也就是几乎只能生下患有遗传病的小孩的夫妻来讲，可以通过这个手段生下正常的小孩，也就是不携带致病基因的小孩，这是非常大的意义。

但是临床应用还任重道远，还需要做很多工作，但我认为这种技术最终得以实践在我的有生之年应该是可以实现的，完全可以实现的。

下一步我们会继续推进相关研究，但是这个事情不是一天两天能够做起来的。

“菜刀可以杀人也可以切菜”

澎湃新闻：继续推进此项研究是否存在问题？如存在，是怎样的问题？

刘见桥：这个问题主要是，技术不能滥用，有美国杂志采访我的时候我就讲了这个问题。他们也是带了一点攻击性的语气来采访我。

我就谈到了，任何技术本身并没有问题，而是怎样去使用这个技术。比如原子能技术，应用于核能、医学、农业的需求，没有任何问题，如果做原子弹就会毁灭人类，技术本身并没有太大问题，看如何用它。菜刀可以杀人也可以切菜。

应该规范哪些能用哪些不能用，而不是一刀切禁止这个技术。美国也是可以做这方面研究，应该正确得加以引导，“疏”比“堵”好。

技术是中性的，可以通过一些管理的措施、相关的制度和规定予以规范后，更好地造福人类。

澎湃新闻：如果存在伦理争议的风险，那么这种风险又是怎样的？

刘见桥：有些伦理学家认为，人的基因是天生的，你不能改，人的基因怎么能改、怎么能变呢？

就是我第一次在我们广医三院做伦理答辩的时候，医院也觉得不可思议，他们没有想到这种技术本身在未来的应用前景，在我们医院伦理委员会争议都很大，经过了两年也就是2015年才通过伦理委员会审议，也是经历了无数次的修改。

医院管理比较严，必须通过伦理审查。

当然这个监管是正常的，但是我们的伦理也是不断进步、变化的。

四十年前，未婚同居那是可以坐牢的，现在男女恋爱，结婚之前没有同居的却变成很少见，伦理也是在不断变化。伦理应该为科研服务，而不是成为科研的绊脚石，而是为科研保驾护航。

过去试管婴儿很多人也是不接受，怎么能做试管婴儿呢？但是现在试管婴儿已经变成了很普通的东西，这些观念都是随着时代的改变而改变。

当然有些伦理学家乃至很多人，它对这种变化不理解，这种抵触不是部分人可以改变的，我这里不做别人也会做。

实现临床应用还有很长一条路要走

澎湃新闻：你刚才讲到经过了两年才通过伦理委员会的审议？

刘见桥：争议很大，非常大。

其实我们在中山大学黄军就教授的研究之前就已开始技术的储备，人员的培训以及标本的收集。我们在得到医院伦理允许后就马上开始了实验，2015年底就得到了结果。但就是因为伦理问题，我们的文章而被多家国际期刊拒稿。

随着后来黄军就及范勇团队对人类胚胎进行编辑的报道面世，国际上逐渐对基因编辑人类胚胎的相关研究更加理性接纳。

这也反映了我们国家目前的现状吧，总是想跟随别人，还没有一种引领全世界潮流的心态，之前用的是异常胚胎，我用的还是正常胚胎。

不久前，美国科学院一份长达261页的报告郑重提出，“应该允许科学家修改人类胚胎，以消除镰状细胞性贫血等毁灭性遗传疾病。但基因编辑技术充分应用于人类，当同步设定适当的限制条件。”

之后我的文章也容易发了。

我们应该着眼于这项技术是否真的能给人类带来有益的改变。没做怎么能创新呢，创新就要打破旧的东西而不应墨守成规，当然需要符合规范。

当然国外乃至国内有一些反对的意见，也是正常的。

澎湃新闻：你刚才讲到将继续推进此项研究，下一步将如何推进这项研究？

刘见桥：肯定要推进。这次研究的量还很少，有效性和安全性上面肯定要继续推进。

有效性就是能够编辑、编辑的效率，6个胚胎进行编辑，真正成功的也不是百分之百都编辑了，如果效率更高当然更好。

安全性的话，编辑的胚胎不能有新的突变，然后能够继续发育得到囊胚，有继续发育的可能。

所有的研究都是围绕有效性和安全性来展开。

我们这项研究叫应用基础研究，做研究的目的是朝着应用方向走，至于能否应用那就要看研究的结果了。

CRISPR-Cas9技术实现临床应用还有很长一条道路要走。

就目前的结果来看，虽然我们的研究发现CRISPR-Cas9对于人类二倍体胚胎的修复效率不低，但该技术还远远不能安全地用于胚胎编辑。为了更安全地使用CRISPR技术对携带遗传突变基因的胚胎进行基因修复，我们需要找到防止胚胎嵌合的方法，而且还要对编辑过的胚胎进行各种测试，以保证没有产生任何错误基因，确保后代安全。