罕见抗癌神药怎么回事？罕见抗癌神药是什么药真的有那么神奇吗

28日网络上开始流传一则消息：一款广谱抗癌药Vitrakvi在美国正式上市，针对17种肿瘤，有效率高达75%，对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有“奇效”。

癌症克星真的已经降临人间？科技日报记者登录美国食品药品监督管理局（FDA）官方网站发现，当地时间26日，FDA确实批准了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研发的抗癌药物Vitrakvi。

这款药物前有一串长长的定语：它用于治疗携带NTRK（一种神经营养受体酪氨酸激酶）基因融合的成人或儿童实体瘤患者，这些患者的实体瘤没有产生已知的抗性突变，而且是转移性的或者切除可能会导致严重的发病率……

与网络消息所说的“第一款与肿瘤类型无关”的抗癌药不同，FDA称，这是它批准的第二款“组织不确定”类癌症药物。所谓“组织不确定”，就是不依照肿瘤病发的组织器官或来源确定适应症。

“目前的靶向抗癌药，通常首先针对某一特定种类的肿瘤去寻找治疗靶点。但是这次的药物是发现了针对多种不同类型的实体肿瘤都有效的靶点。”中国医学科学院药物研究所副研究员铁偲在接受科技日报记者采访时说。

FDA披露的信息显示，这种药物的总体缓解率（ORR）为75%。信息还提供了对12种肿瘤的试验结果，其中包括软组织肉瘤、胃肠道间质瘤等。

“这个广谱是有引号的，只是覆盖的肿瘤种类比较多。”铁偲说。

铁偲解释说，根据官网披露的信息，这种药物确实对多种实体瘤都有效。但他认为，对于这种药物的“广谱”，读者可能被网络信息误导了。

“这种药物实际上只针对一种比较罕见的基因突变，也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者。这种基因突变有可能出现在多种实体瘤中，但是它出现的概率很低。”铁偲说，所以并非对所有的实体瘤患者都有效。

铁偲同时认为，虽然这种基因突变出现的概率很低，但是这种药物为癌症治疗打开一条新的通路。它给医药学界一个新的提示：肿瘤可能是有共性的，可以寻找共同的靶点来对付它。

“可以说，它在科学研究方面确实具有重大意义，但是要客观认识它的临床意义。”铁偲说。

网传，这款药能治疗17种不同癌症，治愈率高达75%。这款药到底神不神？它真是治疗多种癌症的“万能钥匙”吗？

专家表示，虽然这款药对于肿瘤精准治疗是一次突破，但它只针对极少数特定人群，几乎相当于“百里挑一”，且治疗效果也没有那么神奇。

当地时间11月26日，一种新型的抗癌药物Vitrakvi在美国上市。据称，该药是首个正式批准上市的口服TRK抑制药物，也是首个“广谱”抗癌药，可针对17种肿瘤进行治疗。

当天，Bayer（拜耳）和LoxoOncology公司联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vitrakvi的上市时间。拜耳披露的信息显示，Vitrakvi在17种肿瘤类型中显示出临床获益，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、结肠癌、软组织肉瘤、涎腺肿瘤和婴儿纤维肉瘤等。

该抗癌药可用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童，适用于局部晚期或转移性实体瘤，并且没有产生已知的抗性突变，而手术切除风险较大，没有有效替代治疗方案的。在治疗TRK基因融合肿瘤患者的临床试验中，Vitrakvi的总体缓解率为75%，其中22%的患者达到完全缓解，53%为部分缓解。

据悉，TRK融合肿瘤的诊断可通过特定的检测方法，包括使用新一代测序技术（NGS）和荧光原位杂交（FISH）对NTRK基因融合进行鉴定。肿瘤中存在NTRK基因融合的患者适合接受Vitrakvi治疗。

经临床试验，服用这种药也会有些副作用，常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。和所有药物一样，这款药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道，LoxoOncology公司已开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195，用于对这款药已产生耐药性的患者。

据媒体报道，该药成人胶囊批发采购费用32,800美元，30天用量；儿童口服液配方的费用起价为每月11,000美元，根据患者的表面积计算。

科普

通俗来说，TRK是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。

在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，发生突变，从而促进肿瘤的生长。

Vitrakvi有多大效果

适用范围：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤等17种肿瘤

适用年龄：婴儿至老年人均可适用

限制条件：适用由单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者

效果：使用该药物的患者，有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例

维持时间：约6个月至9个月

批发费用：成人，32800美元，30天用量儿童，起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算

释疑

作用有限，不能称为广谱抗癌药

1.只有极少数患者能享受治疗效果

Vitrakvi抗癌药物出来后，网传这款药可治疗17种肿瘤，治愈率达75%。真的有这么神奇吗？对此，记者采访了湖南省第二人民医院肿瘤科主任唐三元主任医师。

唐三元介绍，肿瘤由很多基因突变导致，新药对特定的基因融合肿瘤患者有效果，但对其他因基因突变造成的肿瘤患者不一定有效。“它颠覆了以前肿瘤治疗的理念。”唐三元说，以前癌症的治疗方法基于人体起源组织，比如针对肠癌、肺癌有不同的治法。如今是基于分子类型来治疗肿瘤，这是未来趋势，也是向精准医疗迈出的重大一步。这种新药不需要考虑癌症的发生部位，与肿瘤组织无关，“这意味着，不管什么癌种，只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi进行治疗”。

唐三元介绍，目前，市面上有各种靶向药，每种靶向药多数是针对某一种基因，如果找到驱动基因，也就是导致细胞发生癌变的关键基因，就能取得同样的治疗效果，“这种药成功的地方就是，对多种肿瘤都有很好的效果”。

“但严格来说，Vitrakvi不能称为‘广谱抗癌药’。”唐三元说，广谱抗癌药指的是治疗的瘤种比较多，而Vitrakvi发挥作用的前提，是单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者，“Vitrakvi可有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症，但这种突变在大多数实体肿瘤中发生的几率比较低，在我国癌症患者中占5%以下。”

唐三元介绍，判断这种新药是否适合，患者先需要做基因检测，明确是否存在这个基因融合突变。如果有，可能会发挥作用。他说，目前国内也有公司在做类似药物TRK抑制剂的研发和临床研究，暂时还没有上市。

2.总体缓解率不意味着总体治愈率

针对Vitrakvi对癌症的治愈率达75%的说法，唐三元也进行了解释。

他表示，这款药并不是说能攻克癌症，它只是一个新的靶向药物。该药物的总缓解率75%不意味着治愈率达75%。所谓的总体缓解率，是使用药品后肿瘤缩小达到30%以上的患者占总患者的比例。

用了这款药的患者中，有75%的患者肿瘤能缩小30%的比例，维持时间约6个月至9个月，“这只是说在抗击肿瘤的路上，患者又多了一个选择，并没有那么神奇”。

唐三元还介绍，美国对疗效特别突出的药会快速审批，因为这种药效果好，快速审批可尽快让患者受益。但这种药在国内上市的时间尚未公布，进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。如果国内上市，还需做临床试验，“如果能进入医保，费用也会降很多”。