阿尔茨海默病新药将投产 结束该领域全球17年无新药上市历史

央广网北京11月3日消息（记者李欣 吴善阳 李琳）据中央广播电视总台中国之声《新闻晚高峰》报道，昨天（2日），治疗阿尔茨海默病的新药——“九期一”，药品名为甘露特钠胶囊，通过了国家药品监督管理局的审批，获得上市许可。

对于广大的阿尔茨海默病患者和临床医生来说，这是一个巨大的惊喜，因为我国阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。但全球用于临床治疗的药物只有5款，临床获益并不明显。

而“九期一”，作为中国原创，并且是国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案，也填补了这一领域17年无新药上市的空白。

为什么针对阿尔茨海默病的药物研发如此困难？“九期一”的上市将给患者带来哪些福音？

阿尔兹海默症，是一种中枢神经系统变性病，主要表现为认知功能和行为障碍及精神异常等症状，是继心脑血管疾病和恶性肿瘤之后，老年人致残、致死的第三大疾病。

目前我国的阿尔茨海默病患者约1000万人，是世界上患者人数最多的国家。随着人口老龄化加速，预计到2050年我国患者将达4000万人。

“九期一”药物主要发明人、中国科学院上海药物研究所研究员耿美玉介绍，为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍。她说：“主要疗效指标非常显著，在第四周的时候就会快速起效，持续稳健地改善。这个药还有一个很大的特点，相对来讲对中度偏重的患者效果更好。另外，这个药物非常安全。”

数据显示，自阿尔茨海默病发现100多年来，目前全球用于临床治疗的药物只有5款，但临床获益并不明显。全球各大制药公司在过去的20多年里，也相继投入数千亿美元研发新的治疗药物，但320多个进入临床研究的药物已宣告失败。耿美玉介绍，新药研发如此之难，就在于阿尔兹海默症的发病机制尚不明确。

“其实发病病程非常漫长，出现症状前的20年，老年痴呆就已经开始发生；另外，发病机制非常复杂，其实它是一个跟衰老密切相关的慢性复杂疾病，比如三高，包括不健康的生活饮食、抑郁，包括神经损伤、血管损伤等都参与老年痴呆的发生发展，不仅是大脑自身的一种疾病，它可能还是整个机体多器官的交互作用。要真正达到突破治疗，它必须是多环节整体管理治疗的策略。”耿美玉说。

自药物研发以来，共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。11月2日晚，国家药品监督管理局批准了“九期一”的上市申请，这让临床医学专家看到了希望。中科院院士陈凯先表示：“耿美玉教授从脑-肠轴的这样一个关系、全身的环境对脑部疾病产生的影响这些方面的探索，为我们在药物研究的思路方面提供了更加创新的价值。我们今天遇到的最主要的健康问题，包括神经退行性疾病、心脑血管疾病、肿瘤、代谢性疾病等可能都有这方面的问题，因此对于我们今后的研究会有广泛的启发价值。”

药物获批后，上海绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示，公司已做好生产、销售的各项准备，药品年内将投放市场。“11月7日我们准备投产第一批，12月29日之前，我们会把所有的药物铺到全国所有渠道中。”

但阿尔兹海默症属于慢性退行性疾病，病程时间长、治愈难度大，国家药监局药审中心要求药物上市后要继续进行长期安全性、有效性研究。耿美玉表示，下一步将继续后续的临床数据研究。“新药上市之后的第一件事情是临床再评价，第二，我们要做真实世界研究，关注每个患者身上其他的一些慢性疾病。”